Genetic editing and gene research - image
製薬およびバイオテクノロジー

遺伝子治療

 

デジタルPCRによる遺伝子治療
–
安全で効果的な治療法の開発

遺伝子治療は、遺伝物質を身体の適切な細胞に導入することによって、単一遺伝子疾患の治療に大きな影響を与え、治癒につながる可能性があります。遺伝子治療はプラスミドを用いて行うこともできますが、多くの場合、アデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルスを用いたウイルス媒介遺伝子導入を用いて行われます。

AAVベクターはパッケージングサイズが小さく（～5 kb）、小さな遺伝子の伝達に有用であるため、多くの遺伝子治療で好まれています。また、非組み込み型であるため、全身毒性が比較的に低く、ヘルパーウイルスなしでは増殖できないため、臨床使用が安全です。

遺伝子治療ワークフロー

Gene therapy workflow
デジタルPCR機器を試す
細胞および遺伝子治療のニーズを満たすデジタルPCRソリューションについて詳しくお知りになりたいですか？ フォームにご記入の上、デジタルPCR機器のデモをリクエストしてください。
デモをリクエストする

AAVウイルス力価定量

AAVの正確な定量と特性評価は、患者への正確な投与に不可欠です。 qPCRは、AAV力価定量に広く使用されている方法です。しかし、この技術は、増幅を妨げ、ばらつきを引き起こす可能性があるPCR阻害剤の存在によって制限され、さらに標準曲線が必要です。

デジタルPCRは逆に、分割とエンドポイント測定により、qPCRよりも増幅効率が高く、阻害物質に高い耐性を示し、標準曲線を必要としません。

当社は、QIAcuity Digital PCR Systemを使用して、AAVの定量および定性用のシングルプレックスアッセイおよびマルチプレックスアッセイを含む、カプシド溶解 から力価決定までの新しいウイルスベクターゲノム定量ワークフローを開発しました。

Petri dish, dPCR cell gene therapy
Image of three corporate people talking
カスタムデジタルPCRアッセイ設計サービスにアクセス

当社はNiba Labsと提携し、核酸定量用の新しいカスタムシングルプレックスアッセイやマルチプレックスアッセイを開発し、既存のqPCRアッセイをデジタルPCRで使用できるように最適化しました。Niba Labsはアッセイの性能を評価し、医薬品及び医薬部外品の製造管理及び品質管理の基準（GMP）内でバリデーションします。

QIAGENとNiba Labsは、製品とサービスを組み合わせることにより、潜在的なリソースの制約を克服し、厳しいプロジェクトのスケジュールに対応できるよう支援します。

詳細を知りたい
最新のアプローチ
より高速でスケーラブルなプレートベースのdPCR法を用いて、遺伝子治療製造を加速することができます。
記事を読む

遺伝子治療アプリケーション用リソース

御社のニーズに合わせた個別化パッケージに関心をお持ちですか？
当社は、ひとつのソリューションがあらゆるものに適合するわけではないものと理解しています。当社は遺伝子治療研究にさまざまな製品、技術、サービスを提供しています。ご連絡いただければ、お客様にとって理想的なパッケージをご一緒に開発させていただきます。
お問い合わせください。

当社の遺伝子治療用製品の詳細をご覧ください

汚染管理

残存する宿主細胞DNA（HCD）のキャリーオーバーは、タンパク質治療薬やワクチン治療薬を製造する際に、安全性に大きな懸念をもたらします。リスクとして、細胞や遺伝子治療製品に起因する発がん性、感染性、免疫原性などがあります。したがって、HCDのレベルは、米国食品医薬品局や世界保健機関などの規制機関が定めたレベルを超えてはなりません。

qPCRと比較して、デジタルPCR は、より低いテンプレートインプット範囲で、より高い検出感度を提供し、より堅牢なアプリケーションを可能にします。マルチコピーターゲットアッセイにより、qPCRで問題となる残留DNA （resDNA）の断片化レベルが結果に影響を与えないことが保証されます。

さらに、PCR試薬のDNA汚染は、バックグラウンドや偽陽性の重大な原因となる可能性があります。Ultra Clean ProductionはプローブベースのデジタルPCRの特異性と効率性を高め、正確なシングルプレックス、または最大5プレックスの分析を提供します。マスターミックスのUltra Clean Productionを可能にするために専用のプロセスが導入され、これにより汚染DNAのバックグラウンドやGCバイアスが最小限に抑えられ、PCR試薬に絶対的な確実性が得られるので、コンタミネーションフリーの微生物アプリケーションや残留DNA検査のような品質管理アプリケーションに理想的な選択肢となります。

Manufacturing of QIAGEN products

汚染物質検査用製品を探す

QDI, PKB, QDI Data Scientist, Caucasian female sitting in front of computer with two screens holding papers, in an office setting
データ主導遺伝子治療を加速

データ分析からデータベースまで、遺伝子発現からゲノムアセンブリまで、解釈から統合に至るまで – QIAGEN Digital Insightsは、有意義な洞察を導き出し、遺伝子治療の発見の促進に必要な、幅広く高品質のバイオインフォマティクスツールを備えています。