Thérapie génique

Thérapie génique avec PCR numérique
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créer des thérapies sûres et efficaces

La thérapie génique est susceptible de faire progresser considérablement le traitement des troubles monogéniques, et peut-être même d’aboutir à des remèdes, grâce au transfert de matériel génétique dans les cellules appropriées de l’organisme. La thérapie génique peut être mise en œuvre à l’aide de plasmides, mais elle est souvent réalisée par transfert de gènes à l’aide d’un virus adéno-associé (VAA) ou d’un lentivirus.

Les vecteurs VAA sont souvent privilégiés en raison de leur taille réduite (~5 kb), utile pour délivrer de petits gènes. En outre, ce sont des vecteurs non intégratifs, par conséquent ils présentent une toxicité systémique relativement faible et ne peuvent se propager sans un virus assistant, ce qui les rend sûrs pour un usage clinique.

Procédure de la thérapie génique

Essayez un instrument de PCR numérique

Vous voulez en savoir plus sur nos solutions de PCR numérique répondant à vos besoins de thérapie cellulaire et génique ? Complétez le formulaire pour demander une démonstration de nos instruments de PCR numérique.

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Quantification du titre viral VAA

Une quantification et une caractérisation de précision des VAA sont essentielles pour le dosage précis du patient. La qPCR est une méthode largement utilisée pour la quantification du titre des VAA. Mais cette technique est limitée par la présence d’inhibiteurs de PCR susceptibles d’entraver l’amplification et d’introduire une variabilité, sans compter qu’elle demande une courbe d’étalonnage.

À l’inverse, la PCR numérique affiche une efficacité d’amplification accrue et une tolérance aux inhibiteurs supérieure à la qPCR compte tenu du fractionnement et de la mesure en point final, et ne nécessite pas de courbe d’étalonnage.

Nous avons mis au point une nouvelle procédure de quantification du génome du vecteur viral, de la lyse de la capside à la détermination du titre, avec des dosages simples et multiples pour quantifier et qualifier les VAA à l’aide du QIAcuity Digital PCR System.

Accéder à des services de conception de dosages par PCR numérique personnalisés

Nous nous sommes associés à Niba Labs pour le développement de nouveaux dosages simplex ou multiplex personnalisés destinés à la quantification des acides nucléiques et à l’optimisation des dosages qPCR existants en vue de leur utilisation dans le cadre de la PCR numérique. Niba Labs évaluera la performance des dosages et les validera dans le cadre des bonnes pratiques de fabrication (BPF).

La combinaison de nos produits et services permet à QIAGEN et Niba Labs de vous aider à surmonter les contraintes potentielles en matière de ressources et à respecter les délais des projets exigeants.

Une approche moderne

Il est possible d’accélérer la fabrication d’une thérapie génique avec une méthode de dPCR sur plaques évolutive et rapide.

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Ressources relatives aux applications de thérapie génique

Vous aimeriez un pack personnalisé répondant aux besoins de votre entreprise ?

Nous savons bien qu’une solution unique n’est pas adaptée à toutes les situations. Nous proposons des produits, technologies et services destinés à la recherche sur la thérapie génique. Contactez-nous, nous définirons ensemble un pack sur mesure pour vous.

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Maîtriser la contamination

Un transfert d’ADN résiduel de cellule hôte (HCD) induit des risques importants de sécurité lors de la fabrication de traitements à base de protéines et de vaccins. Ces risques incluent l’oncogénicité, l’infectivité et l’immunogénicité imputables à votre thérapie cellulaire ou génique. Par conséquent, les taux de HCD ne doivent pas dépasser ceux définis par les organismes de réglementation tels que la Food and Drug Administration (FDA) et l’Organisation mondiale de la Santé (OMS).

Comparée à la qPCR, la PCR numérique permet une sensibilité accrue de détection avec un échantillon de moindre quantité, les applications sont ainsi plus fiables. Un dosage de cible multicopie garantit des résultats non affectés par le taux de fragmentation de l’ADN résiduel (ADNr), un vrai problème avec la qPCR.

En outre, l’ADN contaminant dans vos réactifs de PCR peut être une source importante de fond et de faux positifs. Une production ultra-propre améliore la spécificité et l’efficacité de la PCR numérique avec sondes, cela permet une analyse unique (singleplex), voire jusqu’à 5-plex, de précision. Des processus dédiés sont intégrés pour permettre une production ultra-propre du Master Mix, ce qui limite le fond d’ADN contaminant et le biais de GC et vous permet de vous fier totalement à vos réactifs de PCR. C’est le choix parfait pour des applications microbiennes sans contamination et des applications de contrôle qualité, comme les tests d’ADN résiduel.

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Accélérez vos thérapies géniques grâce aux données

De l’analyse des données aux bases de données, de l’expression génique à l’assemblage du génome, de l’interprétation à l’intégration – QIAGEN Digital Insights présente les caractéristiques et qualités des outils de bio-informatique qu’il vous faut pour obtenir des informations pertinentes et faciliter des découvertes en matière de thérapie génique.

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