Genetic editing and gene research - image
Farma y biotecnología

Terapia genética

 

Terapia genética con PCR digital
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creación de terapias seguras y eficaces

La terapia genética ofrece la posibilidad de influir sustancialmente en el tratamiento de las alteraciones monogénicas y, quizás, incluso en la capacidad de curarlas, mediante la transferencia de material genético a las células adecuadas del cuerpo. La terapia genética puede llevarse a cabo mediante plásmidos, pero se suele realizar mediante transferencia genética mediada víricamente con virus adenoasociado (Adeno-Associated Virus, AVV) o lentivirus.

Se suelen preferir los vectores AVV porque tienen un tamaño de envasado más pequeño (aproximadamente 5 kb), que es útil para la administración de genes pequeños. Además, no son integradores, por lo que su toxicidad sistémica es relativamente baja y no pueden propagarse sin un virus auxiliar, lo que los hace seguros para uso clínico.

Flujo de trabajo de la terapia genética

Gene therapy workflow
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Cuantificación del título viral AVV

La cuantificación y caracterización precisa del AVV son esenciales para obtener una dosificación precisa del paciente. La qPCR es un método ampliamente usado para la cuantificación del título de AVV. Sin embargo, la técnica está limitada por la presencia de inhibidores de la PCR que pueden dificultar la amplificación e introducir variabilidad, además precisa de una curva estándar.

Por el contrario, la PCR digital, debido a la partición y a la medición de punto final, muestra una mayor eficacia de amplificación y una mayor tolerancia a los inhibidores que la qPCR sin necesidad de una curva estándar.

Hemos desarrollado un nuevo flujo de trabajo de cuantificación del genoma del vector vírico desde la lisis de la cápside a la determinación del título, incluidos los ensayos simples y multiplexados para cuantificar y cualificar los AVV con el QIAcuity Digital PCR System.

Petri dish, dPCR cell gene therapy
Image of three corporate people talking
Acceda a servicios personalizados de diseño de ensayos de PCR digital

Hemos colaborado con Niba Labs para desarrollar nuevos ensayos personalizados simples o multiplexados para la cuantificación de ácidos nucleicos y para optimizar ensayos qPCR existentes y usarlos como PCR digital. Niba Labs evaluará el rendimiento de los ensayos y los validará en el marco de las prácticas correctas de fabricación (Good Manufacturing Practice, GMP).

Gracias a la combinación de nuestros productos y servicios, QIAGEN y Niba Labs pueden ayudarle a superar las posibles limitaciones de recursos y cumplir los exigentes plazos de los proyectos.

Hablemos
El enfoque moderno
Es posible acelerar la elaboración de la terapia genética usando un método de dPCR basado en placas más rápido y ampliable.
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Recursos para las aplicaciones de terapia genética

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Sabemos que no hay una única solución que valga para todo. Ofrecemos una gama de productos, tecnologías y servicios para la investigación en las terapias genéticas. Póngase en contacto con nosotros y juntos podremos diseñar un paquete a medida para usted.
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Control de la contaminación

El arrastre de ADN de células anfitrión (Host-cell DNA, HCD) residuales plantea problemas de seguridad graves en la fabricación de proteínas y vacunas terapéuticas. Los riesgos incluyen la oncogenicidad, la infectividad y la inmunogenicidad causada por sus células o productos de terápia genica. Por lo tanto, los niveles de HCD no deben superar los establecidos por las agencias reguladoras, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la Organización Mundial de la Salud (OMS).

En comparación con la qPCR, la PCR digital proporciona una mayor sensibilidad de detección para pequeñas concentraciones de material inicial, lo que facilita que las aplicaciones sean más sólidas. Los ensayos de diana multicopia garantizan que el nivel de fragmentación del ADN residual (ADNres) no afectará a los resultados, un problema con la qPCR.

Además, el ADN contaminado en sus reactivos de PCR podría ser una fuente significativa de ruido de fondo y falsos positivos. Ultra Clean Production mejora la especificidad y eficiencia de la PCR digital basada en sondas para proporcionar un análisis preciso, simple o quintuplexado. Se aplican procesos específicos para permitir Ultra Clean Production de la mezcla maestra, lo que minimiza el ruido de fondo de ADN contaminante y el sesgo de GC y le ofrece la certeza absoluta en sus reactivos de PCR, convirtiéndola en una opción ideal para aplicaciones microbianas sin contaminación, así como para aplicaciones de control de calidad, como las pruebas de ADN residual.

Manufacturing of QIAGEN products

Buscar productos para las pruebas de contaminantes

QDI, PKB, QDI Data Scientist, Caucasian female sitting in front of computer with two screens holding papers, in an office setting
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Desde el análisis de datos hasta las bases de datos, desde la expresión genética hasta la agrupación del genoma, desde la interpretación hasta la integración, QIAGEN Digital Insights dispone de la variedad y calidad de herramientas bioinformáticas que usted necesita para generar conocimientos significativos e impulsar los descubrimientos en las terapias genéticas.