利用数字 PCR 进行的基因治疗 – 开创安全、有效的治疗
通过将遗传物质转移到身体的适当细胞中，基因治疗有可能实质性影响单基因病的治疗，甚至可能治愈。可使用质粒实现基因治疗，但通常利用腺相关病毒 (AAV) 或慢病毒进行的病毒介导基因转移实现基因治疗。
AAV 载体的包装尺寸较小 (~5 kb)，可用于小基因的递送，因此通常是首选。另外，它们是非整合性的，因此全身毒性相对较低；在没有辅助病毒的情况下无法繁殖，这确保了它们在临床使用中的安全性。
基因治疗工作流程
试用数字 PCR 仪器
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现代方法
使用基于微孔板的更快且可扩展的 dPCR 方法，有望加速基因治疗产品的生产。
基因治疗应用的资源
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我们了解，一个解决方案并不适合所有人。我们为基因治疗研究提供一系列产品、技术和服务。联系我们可以一起为您量身定制方案。
进一步了解我们用于基因治疗的产品
污染控制
生产蛋白质和疫苗治疗药物时，携带污染的残留的宿主细胞 DNA (host-cell DNA, HCD) 是主要的安全问题。风险包括由细胞或基因治疗产品引起的致癌性、传染性和免疫原性。因此，HCD 的含量不得超过监管机构（比如美国食品药品监督管理局和世界卫生组织）确定的标准。
与 qPCR 相比，数字 PCR 可在较低的模板输入范围内提供更高的检测灵敏度，从而提供更强大的应用。多拷贝靶标 assay 确保结果不受残留 DNA (residual DNA, resDNA) 片段化水平的影响，而这是使用 qPCR 时存在的一个问题。
此外，PCR 试剂中的污染性 DNA 可能是背景和假阳性的重要来源。超洁净生产 (Ultra Clean Production) 增强了基于探针技术的数字 PCR 的特异性和效率，可提供准确的单重或多达 5 重的分析。采用专用工艺实现预混液的超洁净生产，最大限度减少污染性背景 DNA和 GC 偏差，并使您的 PCR 试剂具有绝对的准确性，使其成为无污染微生物应用以及质量控制应用（如残留 DNA 检测）的理想选择。
